非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是指除外酒精和其他明確的損肝因素所致的肝細胞內(nèi)脂肪過度沉積為主要特征的臨床病理綜合征，與胰島素抵抗和遺傳易感性密切相關的獲得性代謝應激性肝損傷。但這項疾病可預防，先已有治療方案能夠減少肝臟疤痕組織的產(chǎn)生或者降低一系列預先設定的與疾病相關的癥狀此治療方案現(xiàn)已完成了3期臨床試驗。
有些疾病是可以預防的，但是只靠預防可能不會對患者產(chǎn)生多大的影響。這方面的范例就是不良飲食和鍛煉習慣而導致的脂肪肝。有些脂肪肝會進一步惡化成為非酒精性脂肪性肝炎（NASH），患者肝臟會出現(xiàn)炎癥，肝硬化和瘢痕組織。NASH可能導致肝癌，在美國也是導致每年數(shù)千例肝臟移植手術的原因。NASH已經(jīng)成為全球性疾病。
目前沒有獲得FDA批準治療NASH的療法，因此多家公司爭先進入這一領域開發(fā)可改變疾病進程的療法。目前位于紐約的Intercept Pharmaceuticals和法國公司Genfit的在研療法已經(jīng)進入臨床后期。Intercept公司應該是第一個匯報3期臨床試驗數(shù)據(jù)的公司，該公司的奧貝膽酸片（obeticholic acid）已經(jīng)獲得FDA批準治療一種與NASH相關的罕見肝病。
在包含2370名患者的REGENERATE臨床試驗中，Intercept期待奧貝膽酸片在使用18個月后能夠減少肝臟疤痕組織的產(chǎn)生或者降低一系列預先設定的與疾病相關的癥狀。更廣泛地說，Intercept希望通過比較治療組和對照組患者的死亡率，住院率，癌癥發(fā)生幾率等數(shù)據(jù)，來證明這一療法能夠長期改善患者的預后狀況。理想情況下，NASH的療法能夠減少這一疾病的三個標志性癥狀，肝臟纖維化，炎癥和肝臟脂肪水平。
Genfit包含2000名患者的RESOLVE-IT的3期臨床試驗數(shù)據(jù)將在今年晚些時候公布。這一試驗的主要目標是NASH癥狀消除。
除了這兩家公司以外，多家生物醫(yī)藥公司擁有不同的NASH候選藥物。它們包括吉利德科學（Gilead Sciences），艾爾建（Allergan），諾華（Novartis），NGM Biopharmaceuticals，默沙東（MSD），Madrigal Pharmaceuticals，Viking Therapeutics，羅氏（Roche），輝瑞（Pfizer），百時美施貴寶（BMS），89Bio，和Akero Therapeutics等等。這一領域具有重大醫(yī)療需求，可以預見，NASH領域今后仍將是研發(fā)活動非常活躍的疾病領域。