美國(guó)開展對(duì)甲型血友病的臨床試驗(yàn)
發(fā)布日期:2019-03-06 00:00瀏覽次數(shù):3347次
數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)血友病患者約達(dá)13.6萬(wàn)人，登記在冊(cè)的患者僅為一成，診斷率不足10%。血友病治療率低、超過(guò)三成的患者不治療或偶爾治療，為疾病有效控制帶來(lái)障礙。但近日關(guān)于這項(xiàng)疾病的臨床試驗(yàn)在美國(guó)開展，試驗(yàn)成功后這將改變血友病治療的格局。
血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時(shí)間延長(zhǎng)，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒(méi)有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。
這又是一項(xiàng)關(guān)于基因療法的研究。在這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)里，來(lái)自BioMarin的研究人員們將評(píng)估valoctocogene roxaparvovec對(duì)于患者的治療效果。按計(jì)劃，該試驗(yàn)將在今年第二季度完成招募。如果一切順利，這款基因療法有望隨后向美國(guó)FDA遞交上市申請(qǐng)。
這將改變血友病治療的格局。先前，血友病患者需要頻繁注射凝血因子，幫助凝血。但頻繁的治療給患者帶來(lái)了不便，有時(shí)凝血因子的不足也不能完全杜絕出血的發(fā)生。此外，這種療法的開銷每年在25萬(wàn)到40萬(wàn)美元左右，價(jià)格不菲。
在BioMarin之外，UniQure，輝瑞，以及Spark Therapeutics也在開發(fā)治療血友病的基因療法。我們相信，距離首款血友病基因療法的問(wèn)世，已經(jīng)不遠(yuǎn)了。
