對于醫(yī)療器械注冊企業(yè)來說，醫(yī)療器械臨床試驗可以說是只能成功、不允許失敗的事項，醫(yī)療器械臨床試驗的長周期、高投入，及操作層面的法規(guī)少、臨床試驗設(shè)計的科學(xué)性的也會隨時間變化，對申辦方和醫(yī)療器械臨床試驗參與方來說都是壓力和挑戰(zhàn)，本文從審評視角，來看看醫(yī)療器械臨床試驗常見問題。
對于醫(yī)療器械注冊企業(yè)來說，醫(yī)療器械臨床試驗可以說是只能成功、不允許失敗的事項，醫(yī)療器械臨床試驗的長周期、高投入，及操作層面的法規(guī)少、臨床試驗設(shè)計的科學(xué)性的也會隨時間變化，對申辦方和醫(yī)療器械臨床試驗參與方來說都是壓力和挑戰(zhàn)，本文從審評視角，來看看醫(yī)療器械臨床試驗常見問題。
從技術(shù)審評角度看，醫(yī)療器械臨床試驗常存在以下問題。
2.1評價指標(biāo)設(shè)置不合理
評價指標(biāo)反映醫(yī)療器械作用于受試對象而產(chǎn)生的各種效應(yīng)，根據(jù)試驗?zāi)康募搬t(yī)療器械的預(yù)期用途設(shè)定。臨床試驗一般設(shè)置有效性指標(biāo)、安全性指標(biāo)及其他指標(biāo)。有效性主要是評價產(chǎn)品能否達(dá)到預(yù)期的臨床作用，是否具有確切的療效；安全性主要評價產(chǎn)品是否安全，可能帶來的危害是否在合理可接受范圍；其他方面主要評價產(chǎn)品的易用性、舒適性等。其中最關(guān)鍵的是有效性和安全性評價，應(yīng)符合臨床廣泛接受的診斷治療標(biāo)準(zhǔn)，指標(biāo)的設(shè)置應(yīng)盡量客觀可量化。常存在評價指標(biāo)不具備臨床意義、隨訪時間設(shè)置不合理、康復(fù)器械未考慮中遠(yuǎn)期療效等情況。
2.2樣本量計算不準(zhǔn)確
臨床試驗需依據(jù)統(tǒng)計學(xué)方法進(jìn)行樣本量估計，樣本量的確定與選擇的假設(shè)檢驗類型、I/II類錯誤以及具有臨床意義的界值等有關(guān)，同時還應(yīng)該考慮預(yù)計排除及臨床失訪的病例數(shù)。常存在不根據(jù)統(tǒng)計學(xué)方法對樣本量進(jìn)行估算而直接采用固定樣本量開展臨床試驗的現(xiàn)象。
2.3未合理設(shè)盲
設(shè)盲是指臨床試驗中使一方或多方不知道受試者治療分配的程序。具體原則為可采用盲法的試驗，不應(yīng)設(shè)計成開放性試驗，可采用雙盲的，不應(yīng)采用單盲。實際情況中，常存在濫用開放性試驗的情況，試驗過程不設(shè)盲，出現(xiàn)結(jié)果偏倚情況，或者因為對照品的選擇存在較大差異使設(shè)盲過程形同虛設(shè)，偏倚會干擾臨床試驗得出正確的結(jié)論，在臨床試驗的全過程中均須防范其發(fā)生。
2.4醫(yī)療器械臨床試驗入組排除不規(guī)范
實施者應(yīng)按照嚴(yán)格的納入標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行入組，常存在如納入滿足排除標(biāo)準(zhǔn)的受試者，報告中未剔除的情況。
2.5對照組的選擇不合理
臨床試驗一般選擇證實具有良好臨床效果的已上市同類產(chǎn)品進(jìn)行對照或同標(biāo)準(zhǔn)診斷治療方式進(jìn)行對照。常存在隨意選擇對照產(chǎn)品的情況，選擇的對照產(chǎn)品與申報產(chǎn)品有較大實質(zhì)性差距，無法起到對照試驗的作用或者對照品本身存在較大問題，無法起到真實地對照作用等情況。
2.6統(tǒng)計方式不合理
目前醫(yī)療器械臨床試驗常采用的試驗類型主要有優(yōu)效性試驗、非劣效性試驗或等效性試驗，一般采用假設(shè)檢驗法或可信區(qū)間法進(jìn)行分析。常存在誤用統(tǒng)計分析方式的情況。
2.7醫(yī)療器械臨床試驗用樣本重復(fù)使用
如同一患者的樣本在數(shù)據(jù)統(tǒng)計表中出現(xiàn)多次且無相關(guān)說明。一般出現(xiàn)在體外診斷試劑臨床試驗報告中。
2.8產(chǎn)品適應(yīng)癥與臨床試驗不符
產(chǎn)品的每個適應(yīng)癥均需進(jìn)行臨床試驗，或有合理性依據(jù)證明臨床試驗所開展的適應(yīng)癥可覆蓋其他，所以每個適應(yīng)癥都應(yīng)列明研究人群。常存在臨床試驗只進(jìn)行單一適應(yīng)癥研究且無典型性研究，但注冊申報資料中有多適應(yīng)癥情況或者研究人群未包含兒童等特殊人群情況。
2.9各臨床試驗機(jī)構(gòu)的臨床方案不一致
對于開展多中心醫(yī)療器械臨床試驗來說，所有機(jī)構(gòu)的臨床試驗方案應(yīng)保持一致，常出現(xiàn)不同機(jī)構(gòu)采用不同臨床試驗方案情況。